9 satırda SMA gerçeği!

SMA hastası bebeklerin yaşam savaşı ve ilaca ulaşma zorlukları sosyal medyanın gündeminden hiç düşmüyor. Hatta son günlerde başlatılan bir kampanyayla, Milli Piyango’nun büyük ikramiyesinden devreden ve Varlık Fonu’na giden 75 milyon liranın bu çocukların yaşatılması için kullanılması istenince bu tartışma Türkiye’nin gündemine tam olarak oturdu. Peki nedir bu SMA hastalığında yaşananlar?

Ailelerin ulaşmak için çırpındıkları Zolgensma ilacı onaylı tek tedavi değil, yani 2 yaşına kadar bu tedaviyi almayan çocuklar ölüme terk edilmiyor. Fakat diğer 2 ilaç ömür boyu kullanım gerektiriyor. Bunlardan birini Sağlık Bakanlığı karşılıyor ancak çoğu çocuk Bakanlığın kriterleri nedeniyle bu ilaca erişemiyor.

Çünkü bu ilacın bedeli sadece hasta çocuğun gelişim gösterdiği ispatlanırsa ödeniyor. Ayrıca bu ilacın uygulanması ağrılı bir süreç. İlacın beyin omurilik sıvısına verilmesi için iki zor işlem gerekiyor. Zolgensma ise 2 yaştan önce uygulanacak tek doz ile sorunu çözmeyi vaadediyor.

Ailelerin acilen yardım toplaması bu yüzden, çünkü hasta çocuklar Zolgensma'yı 2 yaşına kadar (Bazı ülkelerde 21 kilograma kadar) alamazsa bebekleri ömür boyu zorlu bir tedavi süreci bekliyor.

Euronews’de yer alan haberde de benzer açıklamalar söz konusu. Haberde şöyle deniliyor:

Aileler neden kampanya yapıyor?

Tedavi için kullanılan üç tip ilaç var. Türkiye'de bu ilaçlardan sadece bir tanesi olan Spinraza SGK tarafından karşılanıyor.

Gen tedavisi sakıncalı dense de Türkiye'de kullanılan Spinraza dışında Zolgensma ve Risdiplam da Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı ilaçlar. FDA Mayıs 2019’da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Mayıs 2020'de bu ilacı onayladı.

Aileler Zolgensma'ya ulaşmak istiyor çünkü bu ilaç ömür boyu kullanılmak zorunda olan Spinraza'nın aksine tek seferlik. Aileler de işte bu sebeple kampanya yapıyor.

Türkiye'de bulunmayan ve uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması gereken Zolgensma'ya ulaşmak için aileler gerçek anlamda zamanla yarışıyor.

2020 yılında tedavi için para toplamaya uğraşan 23 kampanya vardı. Ülkedeki SMA Tip 1 hasta sayısının toplamda 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor.

Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaç, genetik bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA)’nın en ağır seyreden formu Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağlıyor. Yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor.

SMA NEDİR?

Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. İstemli kasların erimesine yol açan SMA, sinir-kas (nöromüsküler) hastalıkları grubuna dahil.

SMA otozomal ve resesif bir hastalık. Bunun anlamı şu: Anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda doğan bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’te 1. Yani anne ve baba hasta değilse bile 4 çocuktan biri hasta olabilir.

Taşıyıcılık oranı ise toplumda 50’de bir. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı ise dünya çapında yaklaşık olarak ortalama 10 binde birken Türkiye'de bu oran 7 binde bir civarında.

İLGİNİZİ ÇEKEBİLİR SHORTCODE

İlgili Haberler

Bakan Koca'dan 'SMA kampanyası' açıklaması

Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.

En ağır seyreden türü de 'Tip 1 SMA'. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor ve ömür boyu cihaza bağlı şekilde ancak yaşam sürdürülebiliyor. Çoğu hasta uzun süre hayatta kalamıyor.